Россия
Казахстан
В специальной категории «Орфанные (редкие) заболевания» представлены высокотехнологичные лекарственные средства, разработанные для терапии редких и генетических патологий. К ним относятся препараты для лечения муковисцидоза, спинальной мышечной атрофии (СМА), болезни Гоше, гемофилии и других редких синдромов.
Данные медикаменты создаются с использованием передовых биотехнологий и методов генной терапии, направленных на замедление прогрессирования заболевания и улучшение качества жизни пациентов. Они проходят строжайший международный контроль качества и безопасности.
Ввиду специфики и высокой стоимости, орфанные препараты отпускаются строго по рецепту и применяются под постоянным наблюдением узкопрофильных специалистов экспертного уровня.