Россия
Казахстан
Переливания эритроцитов спасают жизнь при талассемии, апластической и гемолитической анемиях, миелодиспластическом синдроме и др., но вместе с донорскими клетками в организм поступают граммы железа. Со временем оно накапливается в печени, сердце, эндокринных органах, что ведёт к фиброзу печени, кардиомиопатии, нарушению ритма, сахарному диабету и гипогонадизму. Похожая перегрузка железом возникает и у части пациентов с талассемией без регулярных трансфузий. Цель терапии — поддерживать запасы железа в безопасных пределах, контролируя сывороточный ферритин и печёночную концентрацию железа (LIC, по МРТ).
Эксиджад — пероральный хелатор железа. Он связывает избыточное трёхвалентное железо в организме и помогает вывести его с калом.
Как действует
Деферазирокс образует прочный хелат с ионами Fe³⁺ (стехиометрия 2:1), преимущественно вне клеток и в плазме, «вытягивая» железо из ферритина и трансферрина. Получившийся комплекс не всасывается обратно и выводится через кишечник. Препарат действует круглосуточно благодаря длительному периоду полувыведения и приёму один раз в день.
Кому показан
- Взрослым и детям ≥2 лет с хронической перегрузкой железом вследствие многократных трансфузий эритроцитов.
- Подросткам и взрослым с NTDT при документированном избытке железа (повышенный ферритин и/или LIC по МРТ), когда ожидается клиническая польза от снижения запасов железа.
Как принимать
Одну дозу растворить (НЕ разжёвывать и не глотать целиком) в воде, апельсиновом или яблочном соке (обычно 90–200 мл), тщательно размешать и выпить сразу; осадок снова взболтать и допить.
Время приёма: 1 раз в сутки натощак, примерно за 30 минут до еды, ежедневно в одно и то же время.
Стартовые дозы (ориентиры; индивидуализируются):
- Трансфузионная перегрузка железом: обычно 20 мг/кг/сут; при высокой трансфузионной нагрузке возможно 30 мг/кг/сут; при низкой — 10 мг/кг/сут.
- NTDT: обычно 10 мг/кг/сут; при необходимости титрация до 20 мг/кг/сут.
Коррекция: каждые 3–4 недели по результатам ферритина/LIC и безопасности изменяют дозу на 5–10 мг/кг. Целевой диапазон ферритина обычно 500–1000 мкг/л (конкретные цели устанавливает лечащий врач).
Ограничения к применению
- Аллергия на любой компонент состава.
- Тяжёлая почечная недостаточность (примерно eGFR <40 мл/мин/1,73 м²), устойчивое повышение креатинина >2× ВГН.
- Тяжёлая печёночная недостаточность (класс C по Чайлд–Пью) — противопоказана; при умеренной требуется снижение дозы и тщательный мониторинг.
- Одновременный приём других хелаторов железа без особых показаний.
- Возраст до 2 лет (для трансфузионной перегрузки) и до 10 лет при NTDT — как правило, не назначают.
С осторожностью: язвенная болезнь и риск ЖК-кровотечений, цитопении, обезвоживание, одновременный приём НПВП/ГКС/антикоагулянтов, пожилой возраст.
Клиническая эффективность
В исследованиях у пациентов с трансфузионной перегрузкой железом ежедневный приём деферазирокса приводил к достоверному снижению ферритина и печёночной концентрации железа, сопоставимому с парентеральными хелаторами, при удобном режиме «1 раз в сутки». У части пациентов отмечено улучшение сердечных показателей перегрузки железом по данным МРТ-T2*. В группах NTDT препарат стабильно уменьшал LIC и ферритин; терапию прекращали при достижении безопасных уровней. Эффект зависит от исходной перегрузки, интенсивности трансфузий и приверженности лечению.
Краткие советы пациенту
- Пейте достаточно воды; избегайте обезвоживания, особенно при рвоте/диарее/жаре.
- Ежемесячно сдавайте анализы (креатинин, ферритин); в первый месяц контроль креатинина может проводиться еженедельно. Периодически нужны пробы печени, общий анализ крови, анализ мочи, МРТ-оценка железа в печени/сердце, осмотры офтальмолога и оториноларинголога.
- Алкоголь — нежелателен.
